Mũi tiêm RNA giúp hạ mỡ máu giá 74 triệu VNĐ, phòng ngừa đột quỵ được cấp phép tại Mỹ

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một loại thuốc giảm cholesterol mới do Alnylam Pharmaceuticals và Novartis đồng phát triển. Phương pháp điều trị, được gọi là Leqvio, sử dụng RNA để giúp giữ mức cholesterol lipoprotein mật độ thấp (LDL) trong máu ở mức thấp, điều này rất quan trọng đối với những người mắc một số bệnh tim mạch. Liệu pháp tiêm sẽ bổ sung cho chế độ ăn uống và các loại thuốc cholesterol khác được gọi là statin, và sẽ chỉ cần dùng không thường xuyên hai lần một năm.

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) mới đây cho biết họ đã phê duyệt một loại thuốc tiêm được gọi là Leqvio của công ty dược phẩm Novartis. Sử dụng công nghệ RNA, mũi tiêm này có thể làm tắt một gen có tên PCSK9 thường biểu hiện ở gan – Ảnh: Novartis

RNA, cùng với DNA, là một loại thông tin di truyền có một số chức năng khác nhau trong sinh học. Một trong những vai trò này là hoạt động như một chất truyền tin (mRNA), chuyển tiếp các hướng dẫn đến các tế bào để chúng có thể sản xuất các protein quan trọng và các thành phần khác. Một ví dụ nổi tiếng hiện nay về chức năng này đến từ vắc xin COVID-19 dựa trên mRNA. Việc tiêm vắc-xin cho các tế bào của cơ thể biết cách tạo ra một phần quan trọng nhưng không hoàn chỉnh của coronavirus, sau đó đào tạo hệ thống miễn dịch để nhận ra vi-rút mà không thực sự gây ra nhiễm trùng.

Nhưng có một dạng RNA khác được gọi là RNA can thiệp nhỏ (siRNA), hoạt động như một loại đối trọng với mRNA. siRNA sẽ thông báo cho các tế bào của cơ thể phân hủy một chút mRNA cụ thể, ngăn tế bào thực hiện các chỉ dẫn di truyền có trong mRNA đó. Đây là một phần bình thường trong sinh học của chúng ta, nhưng cũng như với mRNA, các nhà khoa học đã hy vọng về khả năng tạo ra các bit tổng hợp của siRNA cho các mục đích y tế.

Trong trường hợp của Leqvio, siRNA đã được chế tạo để giảm sản xuất protein từ tế bào gan của chúng ta — một loại protein quan trọng để điều chỉnh mức LDL lưu thông trong máu (LDC-C). Cholesterol LDL-C cao liên tục, thường được gọi là cholesterol “xấu”, được cho là góp phần vào chứng xơ cứng động mạch, hoặc làm cứng động mạch của chúng ta, sau đó có thể làm tăng nguy cơ đau tim và đột quỵ. Giảm LDL-C được cho là làm giảm nguy cơ mắc các biến chứng này.

Leqvio ban đầu được phát hiện bởi Alnylam Pharmaceuticals, và được phát triển thêm với sự hợp tác của Novartis. Nó đã được thử nghiệm trong ba thử nghiệm lâm sàng trên gần 3.500 bệnh nhân bị xơ cứng động mạch cùng với những bệnh nhân bị tăng cholesterol máu gia đình kiểu dị hợp tử (HeFH), một tình trạng di truyền gây ra mức cholesterol rất cao. Những bệnh nhân này đã sử dụng liều statin tối đa, một phương pháp điều trị đã được sử dụng từ lâu để giảm cholesterol, mà họ có thể dung nạp được. So với nhóm dùng giả dược, mức LDL-C giảm trung bình 52% đối với người dùng Leqvio sau 17 tháng. Các tác dụng phụ thường gặp liên quan đến việc điều trị bao gồm cứng khớp, nhiễm trùng đường tiết niệu, tiêu chảy, viêm phế quản và đau vết tiêm. Một nguy cơ lý thuyết của các liệu pháp dựa trên siRNA — gây ra phản ứng miễn dịch chống lại thuốc có thể ảnh hưởng đến sự thành công của thuốc hoặc gây ra các tác dụng phụ khác — dường như chưa được thấy trong các thử nghiệm, FDA lưu ý, mặc dù dữ liệu an toàn lâu dài sẽ là cần để mắt đến điều đó.

Leqvio ban đầu được phát hiện bởi Alnylam Pharmaceuticals, và được phát triển thêm với sự hợp tác của Novartis. Nó đã được thử nghiệm trong ba thử nghiệm lâm sàng trên gần 3.500 bệnh nhân bị xơ cứng động mạch cùng với những bệnh nhân bị tăng cholesterol máu gia đình kiểu dị hợp tử (HeFH), một tình trạng di truyền gây ra mức cholesterol rất cao. Những bệnh nhân này đã sử dụng liều statin tối đa, một phương pháp điều trị đã được sử dụng từ lâu để giảm cholesterol, mà họ có thể dung nạp được. So với nhóm dùng giả dược, mức LDL-C giảm trung bình 52% đối với người dùng Leqvio sau 17 tháng. Các tác dụng phụ thường gặp liên quan đến việc điều trị bao gồm cứng khớp, nhiễm trùng đường tiết niệu, tiêu chảy, viêm phế quản và đau vết tiêm. Một nguy cơ lý thuyết của các liệu pháp dựa trên siRNA — gây ra phản ứng miễn dịch chống lại thuốc có thể ảnh hưởng đến sự thành công của thuốc hoặc gây ra các tác dụng phụ khác — dường như chưa được thấy trong các thử nghiệm, FDA lưu ý, mặc dù dữ liệu an toàn lâu dài sẽ là cần để mắt đến điều đó.

Một bài kiểm tra quan trọng đối với Leqvio là liệu việc sử dụng nó có thực sự dẫn đến ít biến cố tim mạch hơn và kéo dài tuổi thọ hay không, một câu hỏi mà dữ liệu thử nghiệm lâm sàng không thể trả lời dứt khoát.

Tuy nhiên, giả sử Leqvio thành công như Novartis hy vọng, nó có thể báo hiệu một biên giới mới của y học, tiếp nối bước chân của vắc xin mRNA. Các liệu pháp dựa trên siRNA khác đang được thử nghiệm trong các thử nghiệm Giai đoạn III cho nhiều tình trạng y tế khác nhau, bao gồm chấn thương thận, bệnh máu khó đông và một số rối loạn mãn tính về mắt.

Novartis định giá Leqvio là 3.250 USD mỗi liều để bán tại Mỹ, tương đương 74 triệu VNĐ. Điều này có nghĩa là năm đầu tiên điều trị sẽ có giá 9.750 đô la và những năm tiếp theo là 6.500 đô la. Con số này cao hơn một chút so với mức giá 5.400 đô la mỗi năm mà Viện Nghiên cứu Kinh tế và Lâm sàng, một nhóm giám sát chi phí thuốc, cho biết sẽ có hiệu quả về chi phí đối với Leqvio khi được sử dụng rộng rãi, nhưng thấp hơn ước tính 10.000 đô la cho những bệnh nhân hiếm gặp hơn do di truyền, cholesterol cao.

Anh Thi, Theo BIOPHARMADIVE, GIZMODO